对囊性纤维化变性患者进行基因治疗是安全的
(2003-08-15)
    美国科学家在一份声明中指出，用一种新的基因治疗方法治疗囊性纤维化变性是安全的。这种基因治疗方法是利用一种常见的病毒将矫正DNA插入囊性纤维化变性患者的异常肺部细胞中。这一研究将是寻找新的囊性纤维化变性治疗方法的第一步，也是最重要的一步。在本研究中，研究人员调查了在治疗剂量下使用这种转基因病毒的安全性，并未涉及利用这种基因治疗方法逆转囊性纤维化变性的有限性。上述研究结果发表于今年7月20日出版的《人类基因治疗》杂志上。研究证实，导致囊性纤维化发病的是一种遗传基因变异。来自Florida大学、约翰霍普金斯大学和目标基因公司的科学家一道研究在一种作为载体的腺病毒相关病毒（AAV）中转入健康基因，并利用这种病毒对患者进行治疗。研究人员利用这种基因治疗的方法对25名囊性纤维化变性患者进行治疗，结果未发现矫正基因或AAV会导致明显的不良反应。因此通过AAV进行基因治疗的安全性得到了证实，研究人员目前正在研究采用这种方法对囊性纤维化变性患者进行治疗的有效性。囊性纤维化变性是一种很难治疗的遗传性疾病。由于遗传基因的缺陷导致机体产生异常粘稠的粘液栓子，栓塞肺泡，从而导致致命性肺部感染。
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